Esimest korda heaks kiidetud geeniteraapia haiguste raviks
Viimati vaadatud: 23.04.2024
Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
Euroopa haigusajal hakkab sündima epohhiline sündmus - geneerteraapia esmane heakskiit päriliku haiguse raviks.
Euroopa Meditsiiniline Amet soovitas kasutada seda meetodit haruldase geneetilise haiguse raviks, mis jätab patsientidest rasvade ainevahetuse võime.
Selle soovituse põhjal peab Euroopa Komisjon tegema lõpliku otsuse selle ravimeetodi vastuvõetavuse kohta.
Geeniteraapia põhimõte on lihtne: kui inimese geneetilise koodi mõnes osas leitakse defekt, asendatakse see labori loodud soovitud omadustega geenimaterjaliga.
Kuid tegelikkuses pole kõik nii lihtne. Kliinilistes uuringutes suri teismeline Jesse Gelsinger USA-s ja teised patsiendid leukeemiahaigetega haigeks.
Praegu ei kasutata ei Euroopas ega ka USA geeniteraapia meetodeid.
Esimene geenipreparaat
Euroopa Meditsiinikomisjoni meditsiinitoodete komitee vaatas läbi ravimi Glybera kasutamise Buerger-Grütz'i haiguse, mis on pärilik lipoproteiini lipaasi puudus, raviks.
See sündmus esineb ühel miljonil inimesel. Patsientidel on kahjustatud geenistruktuur, mis vastutab rasvade lagunemise eest seedetraktis.
See toob kaasa rasvade kogunemise verdesse, kubemes valku ja ägedat pankreatiiti.
Ainus võimalus selliste patsientide seisundi leevendamiseks oli siiani rangem rasvavaba dieet.
Uus ravi põhineb viiruse kasutamisel, mis nakatab lihaskoe ja süstib intaktse geeni koopiat kehasse.
Soovitatav on patsientidele, kes põevad ägeda pankrease põletikku, pankreatiiti ja kes ei reageeri dieedile.
Defektse geeni asendamine
Uue ravimi, ravimifirma UniQure tootja teatas, et see lahendus on patsiendi ja meditsiini üldiselt oluline koht.
CEO Jorn Aldag ütles: "Patsiendid lipoproteiini lipaasi defitsiit kardavad süüa normaalset sööki, sest see võib põhjustada ägeda ja väga valus kõhunäärmepõletik, mille tulemuseks on sageli haiglaravi."
"Nüüd - esimest korda ajaloos - on välja töötatud ravimeetod, mis mitte ainult ei vähenda põletikuriske, vaid on ka pikaajaliselt kasulikku mõju patsiendi seisundile," lisas ta.
Hiina sai esimene riik maailmas, et ametlikult lubada geeniteraapiat.
[