FDA kiidab heaks esimese ravimi tsüstilise fibroosi etioloogiliseks raviks

USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud esimese ravimi tsüstilise fibroosi etioloogiliseks raviks, teatab AP.

Tsüstiline fibroos on pärilik haigus, mille põhjustab tsüstilise fibroosi transmembraanse juhtivuse regulaatori (CFTR) geeni mutatsioon. See valk, olles ioonkanal, reguleerib vee ja kloriidioonide transporti läbi limaskestade rakkude membraanide. CFTR struktuuri muutuste tõttu suureneb lima viskoossus, mis viib selle kogunemiseni hingamis-, seede- ja kuseteede süsteemis. See omakorda on täis vastavate organite raskeid kroonilisi infektsioone, mistõttu paljud patsiendid ei ela täiskasvanueani.

Seni puudus tsüstilise fibroosi etioloogiline (haiguse põhjust mõjutav) ravi; selliste patsientide puhul kasutati ainult sümptomaatilist ravi.

Ameerika ravimifirma Vertex Pharmaceuticals poolt välja töötatud uus ravim Kalydeco (ivakaftoor) parandab CFTR-i funktsiooni, milles mutatsiooni tõttu on positsioonis 155 olev aminohape glütsiin asendatud asparagiinhappega (see valgu variant on tähistatud kui G551D-CFTR). Eelkõige suurendab see selle ioonkanali avanemise tõenäosust tsüklilise adenosiinmonofosfaadi (cAMP) mõjul ja suurendab kloori voolu läbi membraanide, mis on tsüstilise fibroosi korral häiritud.

Ivakaftoori eksperimentaalne kuur parandas patsientide kopsufunktsiooni keskmiselt 10% ja aitas neil kaalus juurde võtta (tsüstilise fibroosiga patsiendid on tavaliselt alakaalulised) ning parandas oluliselt ka nende heaolu.

Kalydeco on tableti kujul, mis sisaldab 150 milligrammi toimeainet ja mida võetakse kaks korda päevas. FDA on selle heaks kiitnud kasutamiseks täiskasvanutel ja üle kuueaastastel lastel. Ravimi efektiivsust ja ohutust noorematel lastel praegu uuritakse.

Mutatsioon, mille vastu ivakaftoor toimib, põhjustab vaid 4 protsenti tsüstilise fibroosi juhtudest, mis tähendab, et umbes 30 000 ameeriklasest, kes seda haigust põevad, aitaks ravim vaid umbes 1200 juhul (ravimit kirjutataks välja ainult siis, kui patsiendil diagnoositakse G551D-CFTR). Enamiku tsüstilise fibroosi juhtudest põhjustab mutatsioon, millel puudub CFTR-valgu 508. positsioonis aminohape fenüülalaniin (variant nimega CFTR-ΔF508). Vertex on selle haigusvormi jaoks välja töötanud VX-809, ravimi, mis on praegu kliinilistes uuringutes.

„Kuigi [ivakaftor] ei ole mõeldud enamiku patsientide jaoks, näitab see, et geenides on võimalik leida viga ja ratsionaalselt kujundada ravim, mis probleemi lahendab,“ ütles Drucy Borowitz, Buffalo New Yorgi osariigi ülikooli tsüstilise fibroosi programmi direktor.

Ivakaftoori väljatöötamine maksis Vertexile sadu miljoneid dollareid. Tsüstilise Fibroosi Fond annetas 75 miljonit dollarit. Aastane ravi selle ravimiga maksaks 294 000 dollarit, mis teeb sellest ühe kalleima ravimi.

„Ravimi hind määratakse vastavalt selle väärtusele nii väikese patsientide rühma jaoks,“ selgitas analüütikutele Vertexi asepresident Nancy Wysenski. Samal ajal märkis ta, et ettevõte annab ravimit tasuta patsientidele, kellel puudub ravikindlustus või kelle pere sissetulek ei ületa 150 000 dollarit aastas. Lisaks katab see teatud kindlustatud patsientide rühmade puhul 30% Kalydeco hinnast.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ], [ 5 ], [ 6 ]