Artikli meditsiiniline ekspert
Uued väljaanded
Läbimurre on tehtud tsüstilise fibroosi raviks mõeldud ravimite väljatöötamisel
Viimati vaadatud: 01.07.2025

Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
Harvardi rakubioloogid Massachusettsi Üldhaiglas on teinud läbimurde tsüstilise fibroosi ravimite väljatöötamisel, mis on surmav haigus, mis nõuab igal aastal umbes 500 inimelu kogu maailmas.
Teadlased programmeerisid tsüstilise fibroosiga patsientide naharakud ümber indutseeritud pluripotentseteks tüvirakkudeks (iPS-rakkudeks), mis on sarnased embrüonaalsete tüvirakkudega, ja kasvatasid tsüstilise fibroosiga seotud hingamisteede haigusega patsientidele spetsiifilist kopsuepiteeli.
Harvardi teadlased saavad seda kude nüüd piiramatus koguses kasvatada. Kõik laboris saadud epiteelirakud sisaldavad delta 508 mutatsiooni, mis põhjustab umbes 70 protsenti kõigist tsüstilise fibroosi juhtudest ja 90 protsenti Ameerika Ühendriikides diagnoositud haigusest. Lisaks kannavad selle rakud ka G551D mutatsiooni, mida leidub 2 protsendil kõigist tsüstilise fibroosiga patsientidest.
Tööd juhendas Jayaraj Rajagopal ja see avaldati ajakirja Cell Stem Cell lisas.
Harvardi tüvirakkude instituudi ühe direktori Douglas Meltoni sõnul "võimaldavad selle uuringu tulemused saada miljoneid rakke ravimite skriinimiseks ning esmakordselt saab tsüstilise fibroosiga inimeste rakke kasutada eksperimentaalsete ravimite sihtmärkidena".
Rajagopali ja tema kolleegide loodud epiteelkude pakub rakke ka hingamisteede haiguste, näiteks astma, kopsuvähi ja kroonilise bronhiidi uurimiseks. See võib kiirendada ka nende haiguste ravi väljatöötamist.
Oma grupi saavutust kommenteerides märgib Rajagopal: „Me ei räägi tsüstilise fibroosi ravimisest, me räägime ainult ravimist, mis suudab leevendada haiguse peamist probleemi – hingamisteede epiteeli kahjustust.
Tsüstiline fibroos, mis avastatakse inimese esimestel elupäevadel või varases lapsepõlves, on varajase suremuse põhjus. Praegu võivad patsiendid tänu kaasuvate infektsioonide tõhusale ravile ja haiguse varajasele meditsiinilisele ja geneetilisele diagnoosimisele elada kuni 30 aastat. Kuid vaatamata neile saavutustele on tsüstilise fibroosi algpõhjuse likvideerimisel edu väike. Ühe tsüstilise fibroosi transmembraanse juhtivuse regulaatori valgu kodeeriva geeni defekt põhjustab välise sekreedi näärmete eritiste paksenemist. Sekreedi väljavoolu raskuse tagajärjel tekivad muutused hingamisteedes, kõhunäärmes ja seedetraktis ning epiteeli ripskoe töö on häiritud.
"Oleme loonud suurepärase rakuliini, et näha, kas ravim on efektiivne G551D mutatsiooni mõjude vastu, ja nüüd otsime ravimeid, mis on suunatud delta 508 mutatsioonile," ütleb Rajagopal.