Uued väljaanded
Kliinikud teatasid ravimi esimese uuringu edukusest trombootilise trombotsütopeenilise purpuraga patsiendi puhul
Viimati vaadatud: 02.07.2025
Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
Massachusettsi üldhaigla teadlaste meeskond kasutas uut ravimit immuunse trombootilise trombotsütopeenilise purpura (iTTP) patsiendi elu päästmiseks – see on haruldane haigus, mida iseloomustab kontrollimatu verehüüvete teke väikestes veresoontes.
Meeskond kirjeldas ajakirjas New England Journal of Medicine esimest kliinilist juhtumit, kus ravimit kasutati iTTP raviks.
„Ravim on iTTP-s puuduva ensüümi geneetiliselt muundatud versioon ja me näitasime, et see suutis haiguse progresseerumist pöörata tagasi patsiendil, kellel oli haiguse äärmiselt raske vorm,“ ütles juhtiv autor Pavan K. Bendapudi, MD, Massachusettsi Üldhaigla hematoloogia ja vereülekande teenistuse osakonna uurija ning Harvardi Meditsiinikooli meditsiinidotsent.
ITTP tekib autoimmuunrünnaku tagajärjel ensüümi ADAMTS13 vastu, mis vastutab vere hüübimises osaleva suure valgu lagundamise eest. Selle eluohtliku verehaiguse peamiseks ravimeetodiks on plasmaferees, mille käigus eemaldatakse kahjulikud autoantikehad ja saadakse täiendavalt ADAMTS13.
Plasmaferees kutsub enamikul patsientidest esile kliinilise ravivastuse, kuid suudab taastada maksimaalselt umbes poole ADAMTS13 normaalsest aktiivsusest. Seevastu inimese ADAMTS13 rekombinantne vorm (rADAMTS13) pakub võimalust ADAMTS13 oluliselt suuremaks manustamiseks.
RADAMTS13 kiideti hiljuti heaks kaasasündinud trombootilise trombotsütopeenilise purpuraga patsientidele, mis esineb patsientidel, kellel on sündinud ADAMTS13 geen täielikult kadunud.
Jääb küsitavaks, kas rADAMTS13 võib olla iTTP korral efektiivne, arvestades inhibeerivate anti-ADAMTS13 autoantikehade olemasolu, kuid Bendapudi ja tema kolleegid on saanud USA Toidu- ja Ravimiametilt loa kasutada tootja pakutavat rADAMTS13-d kaastundliku kasutamise protokolli alusel sureval patsiendil, kellel on ravile resistentne iTTP.
"Leidsime, et rADAMTS13 pööras selle patsiendi haigusprotsessi kiiresti tagasi, hoolimata olemasolevast veendumusest, et ADAMTS13 vastased inhibeerivad autoantikehad muudaksid ravimi selles seisundis kasutuks," ütles Bendapudi.
"Me olime esimesed arstid Ameerika Ühendriikides, kes kasutasid rADAMTS13-t iTTP raviks ja antud juhul aitas see päästa noore ema elu."
Bendapudi märkis, et rADAMTS13 infusioon pärssis patsiendi inhibeerivaid autoantikehi ja pööras tagasi iTTP trombootilise toime. See efekt täheldati peaaegu kohe pärast rADAMTS13 manustamist, pärast seda, kui igapäevane plasmavahetus ei olnud remissiooni esile kutsunud.
„Usun, et rADAMTS13-l on potentsiaal asendada praegune ägeda iTTP ravi standard. Selle võimaluse hindamiseks vajame suuremaid ja hästi kavandatud uuringuid,“ ütles Bendapudi.
ITTP-ga patsientidel on alustatud rADAMTS13 randomiseeritud IIb faasi kliinilist uuringut.