Arstid teatavad edust esimeses ravimiuuringus trombotsütopeenilise purpuriga patsientidel
Viimati vaadatud: 14.06.2024
Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
Massachusettsi üldhaigla teadlaste meeskond kasutas uut ravimit, et päästa immuunse trombootilise trombotsütopeenilise purpura (iTTP) patsiendi elu. See on haruldane haigus, mida iseloomustab verehüüvete kontrollimatu moodustumine väikestes veresoontes. Laevad.
Tiim kirjeldas esimest kliinilist juhtumit iTTP raviks kasutatava ravimiga ajakirjas New England Journal of Medicine.
"Ravim on iTTP-s puuduva ensüümi geneetiliselt muundatud versioon ja me näitasime, et see suutis haigusseisundi äärmiselt raske vormiga patsiendil haiguse progresseerumist tagasi pöörata," ütles juhtiv autor Pawan K. Bendapudi, MD, a. Massachusettsi üldhaigla hematoloogia ja vereülekandeteenuste osakonna teadur ja Harvardi meditsiinikooli meditsiinidotsent.ITTP tuleneb autoimmuunsest rünnakust ensüümi ADAMTS13 vastu, mis vastutab vere hüübimisega seotud suure valgu lõhustamise eest. Selle eluohtliku vereringehäire peamine ravimeetod on plasmaferees, mis eemaldab kahjulikud autoantikehad ja annab täiendava ADAMTS13.
Plasmaferees tekitab enamikul patsientidest kliinilise vastuse, kuid suudab taastada ainult umbes poole normaalsest ADAMTS13 aktiivsusest. Seevastu inimese ADAMTS13 rekombinantne vorm (rADAMTS13) pakub potentsiaali ADAMTS13 märkimisväärselt suuremaks kohaletoimetamiseks.
RADAMTS13 kiideti hiljuti heaks kaasasündinud trombootilise trombotsütopeenilise purpuriga patsientidel, mis esineb ADAMTS13 geeni täieliku kadumisega sündinud patsientidel.
Jääb küsitavaks, kas rADAMTS13 võib olla iTTP-s efektiivne, arvestades inhibeerivate ADAMTS13-vastaste autoantikehade olemasolu, kuid Bendapudi ja tema kolleegid said USA Toidu- ja Ravimiametilt loa kasutada protokolli tootja antud rADAMTS13 kaastundlikku kasutamist sureval patsiendil. Ravile vastupidava iTTP-ga.
"Leidsime, et rADAMTS13 muutis selle patsiendi haigusprotsessi kiiresti ümber, hoolimata praegusest veendumusest, et ADAMTS13 vastased inhibeerivad autoantikehad muudaksid ravimi selles seisundis kasutuks," ütles Bendapudi.
"Olime esimesed arstid, kes kasutasid rADAMTS13 iTTP raviks Ameerika Ühendriikides ja antud juhul aitas see päästa noore ema elu."
Bendapudi märkis, et rADAMTS13 infusioon surus alla patsiendi inhibeerivaid autoantikehi ja muutis iTTP trombootilise toime. Seda toimet täheldati peaaegu kohe pärast rADAMTS13 manustamist, pärast seda, kui igapäevane plasmaferees ei suutnud remissiooni esile kutsuda.
"Usun, et rADAMTS13 võib asendada ägeda iTTP ravi praeguse standardi. Vajame selle võimaluse hindamiseks suuremaid ja hästi läbimõeldud katseid," ütles Bendapudi.
RADAMTS13 randomiseeritud IIb faasi kliiniline uuring iTTP-s on alanud.