Inimesed on CRISPRi suhtes immuunsed

Tõenäoliselt teab enamik lugejaid CRISPR genoomiredaktori olemasolust, mille ümber on pikka aega teaduslikke arutelusid peetud ja tehtud mitmesuguseid avastusi. Kuid nagu Stanfordi ülikooli eksperdid kinnitavad, on mõnedel inimestel võimalik omada immuunkaitset DNA-sse sissetoomise vastu ja see muudab selle tehnoloogia kasutamise ebapraktiliseks.

Stanfordi ülikooli teadlased tegid oma uurimistöö käigus ootamatu avastuse: enamikul inimkonnast on immuunkaitse CRISPR-i geneetilise redigeerimise meetodi vastu.
Eksperdid analüüsisid enam kui kahekümne vastsündinu ja kaheteistkümne keskealise vabatahtliku verd. Analüüsis võeti arvesse Cas9 valgu tüüpi antikehade sisaldust - seda tüüpi kasutatakse DNA heeliksi korrigeerimiseks ja lõikamiseks. Eksperdid leidsid, et enam kui 65%-l katsealustest olid T-rakud, mis lõid kaitse Cas9 mõju eest.

Spetsialistide avastus näitab, et mutatsioonide eemaldamisega seotud geneetiline ravi ei anna edukat tulemust ja seda ei saa inimeste puhul kasutada. Kaitseprotsess blokeerib CRISPR-meetodi kasutamise võimaluse, mis peaks aitama ravida tõsiseid haigusi. "Lisaks võib immuunsus esile kutsuda inimkeha olulise joobeseisundi," ütleb dr Matthew Porteus.

Asi on selles, et populaarsem Cas9 valgu tüüp, mida CRISPR-iga seotud uuringutes aktiivselt kasutatakse, saadakse mikroorganismide paarist - Staphylococcus aureus'est ja Streptococcus pyogenes'est. Need on bakterid, mis sisenevad süstemaatiliselt inimkehasse, seega inimese immuunsüsteem "tunneb neid nägemise järgi".

Sellele probleemile on aga lahendus. On tõenäoline, et teadlased hakkavad välja töötama täiendavaid täiustatud tehnoloogiaid, mis kasutavad mikroobe, mis ei kuulu inimkehas "sagedaste külaliste" nimekirja. Näiteks on võimalik kasutada hüdrotermiliste lõõride sügavustes elavaid mikroorganisme. Teise võimalusena võib edukaks osutuda rakustruktuuride in vitro geneetilise redigeerimise tehnika.

Teadlased on üsna hiljuti kasutanud "geneetilist nuga" - CRISPR-tehnoloogiat. Spetsialistide ülesanne oli ravida patsiente Hunteri sündroomist - keerulisest, ehkki haruldasest geneetilisest patoloogiast. Haige inimesele süstiti mitu miljardit kopeeritud korrigeerivat geeni koos spetsiaalse "tööriistakomplektiga", mis lõikab DNA heeliksi. Plaaniti edasisi katseid, milles pidi osalema rohkem patsiente - arvatavasti need, kes põevad muid raskeid haigusi. Näiteks võivad neist saada fenüülketonuuria või sellise haiguse nagu hemofiilia B patsiendid.
Töö edenemine ja tulemused avaldati ajakirjas bioRxiv ja ka ajakirjas MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]