Läbimurre tsüstilise fibroosi ravis kasutatavate ravimite väljatöötamisel
Viimati vaadatud: 23.04.2024
Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
Harvardi rakubioloogid Massachusettsi üldhaiglas on teinud läbimurde ravimite väljatöötamisel tsüstilise fibroosi raviks, mis on surmav haigus, mis maailmas elab aastas umbes 500 inimest.
Teadlased on ümberprogrammeeritud naharakkudes tsüstilise fibroosiga patsientidel Indutseeritud pluripotentsed tüvirakud (iPS), mis on sarnased embrüonaalseid tüvirakke ja kasvatati kopsuepiteelist neist on spetsiifilised tsüstilise fibroosiga patsientidel hingamisteede kahjustus.
See kangas Harvardi teadlased võivad nüüd kasvada piiramatutes kogustes. Kõik laboris saadud epiteeli rakud sisaldavad delta 508 mutatsiooni, mis moodustab umbes 70 protsenti kõigist tsüstilise fibroosi juhtumitest ja 90 protsenti USA-s avastatud haigusest. Lisaks sellele kannavad selle rakud ka mutatsiooni G551D, mis on leitud 2% -l kõigist tsüstilise fibroosiga patsientidest.
Töö tehti Jayaraj Rajagopali juhendamisel ja avaldati ajakirja Cell Cells.
Vastavalt üks direktoritest Harvard Tüvirakuinstituudi (Harvars Tüvirakkude Instituut) Douglas Melton (Douglas Melton), edaspidi "Selle uuringu tulemused võimaldavad toota miljoneid rakke narkootikumide sõelumine ja esmakordselt märklauana eksperimentaalse ravimid võivad muutuda inimest raku patsientidel tsüstiline fibroos. "
Rajagopal ja tema kolleegide loodud epiteeli kude pakub ka rakke hingamisteede haiguste, näiteks astma, kopsuvähi ja kroonilise bronhiidi uurimiseks . See võib kiirendada nende haiguste ravimeetodite väljatöötamist.
Kommenteerides saavutamist rühma Rajagopal ütleb: "me ei räägi tsüstilise fibroosi, me räägime ainult ravimitega, mis võivad leevendada suurt haiguste probleem - lüüasaamist hingamisteede epiteeli.
Tsüstiline fibroos, mis on leitud inimese elu esimestel päevadel või varases lapsepõlves - varajase suremuse põhjuseks. Praegu võivad patsiendid elada kuni 30 aastat samaaegsete nakkuste efektiivse ravi ja haiguse varajase meditsiinilise geneetilise diagnoosimise tõttu. Kuid vaatamata nendele saavutustele ei ole edukus tsüstilise fibroosi esilekutsumise kaotamisel suur. Valgu tsüstilise fibroosi transmembraanse juhtivusregulaatoriga kodeeriva ühe geeni defekt põhjustab välise sekretsiooni näärmete saladuste paksenemist. Selle salajase väljavoolu raskusastme tõttu tekivad muutused hingamisteede, kõhunäärme ja seedetraktis ning epiteeli silma kahjustused muutuvad.
"Me tegime trahvi rakuliin, et oleks võimalik näha ravimite tõhusust vastu G551D mutatsiooniga mõju, ning nüüd oleme tegelenud sõeluda ravimite suunatud mutatsiooni Delta 508" - Rajagopal ütles.
[