Uued väljaanded
Uus geenikandja on paljulubav ajuhaiguste ravimiseks
Viimati vaadatud: 02.07.2025
Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
MIT-i Broad Institute'i ja Harvardi ülikooli teadlaste uuring näitas, et inimvalku kasutav geeniteraapia vektor läbib tõhusalt hematoentsefaalbarjääri ja toimetab sihtgeeni inimvalguga hiirte ajju. See areng võib oluliselt parandada ajuhaiguste ravi inimestel.
Geeniteraapial on potentsiaali ravida raskeid geneetilisi ajukahjustusi, millele praegu ravi ei ole ja mille ravivõimalused on piiratud. Olemasolevad geenide kohaletoimetamise meetodid, näiteks adenoviirused (AAV-d), ei suuda aga hematoentsefaalbarjääri tõhusalt ületada ja terapeutilist materjali ajju toimetada. See probleem on aastakümneid takistanud ohutumate ja tõhusamate ajukahjustuste geeniteraapiate väljatöötamist.
Nüüd on Ben Devermani labori teadlased loonud esimese avaldatud AAV-i, mis on suunatud inimese valgule, et toimetada geene hiirte ajju, kellel on inimese transferriini retseptor. See viirus seondub inimese transferriini retseptoriga, mida leidub rohkelt inimeste hematoentsefaalbarjääris. Ajakirjas Science avaldatud uues uuringus näitas meeskond, et inimese transferriini retseptoriga hiirte verre süstimisel sisenes nende AAV ajju palju suuremal määral kui FDA poolt heakskiidetud kesknärvisüsteemi geeniteraapias AAV9 kasutatav AAV. Viirus jõudis ka suure hulga oluliste ajurakkude tüüpideni, sealhulgas neuronite ja astrotsüütideni. Teadlased näitasid ka, et nende AAV suutis toimetada GBA1 geeni koopiaid, mida seostatakse Gaucher' tõve, Lewy kehadega dementsuse ja Parkinsoni tõvega, suurele hulgale ajurakkudele.
Teadlased väidavad, et nende uus AAV võib olla parem valik selliste neuroloogilisi arenguhäireid ravivate variantide raviks, mis on põhjustatud ühe geeni mutatsioonidest, nagu Retti sündroom või SHANK3 puudulikkus, samuti lüsosomaalsete salvestushaiguste, näiteks GBA1 puudulikkuse, ja neurodegeneratiivsete haiguste, näiteks Huntingtoni tõve, prioonhaiguste, Friedreichi ataksia ning ALS-i ja Parkinsoni tõve ühe geeni vormide korral.
„Pärast Broad Instituudiga liitumist on meie missiooniks olnud luua võimalusi geeniteraapiateks kesknärvisüsteemis. Kui see AAV vastab meie ootustele inimeste uuringutes, on see palju tõhusam kui praegused ravimeetodid,“ ütles uuringu vanemautor Ben Deverman.
Uuring näitas ka, et uus AAV võib oluliselt parandada geenide kohaletoimetamist ajju võrreldes AAV9-ga, mis on küll heaks kiidetud imikute seljaaju lihasatroofia raviks, kuid on täiskasvanute ajju geenide kohaletoimetamisel suhteliselt ebaefektiivne. Uus AAV jõudis kuni 71%-ni neuronitest ja 92%-ni astrotsüütidest ajupiirkondades.
Teadlased usuvad, et nende uuel AAV-arendusel on suur potentsiaal neurodegeneratiivsete haiguste ravis ja see võib oluliselt parandada patsientide elukvaliteeti.
Tulemused avaldatakse ajakirjas Science.