Artikli meditsiiniline ekspert
Uued väljaanded
Wiskott-Aldrichi sündroomi ravi
Viimati vaadatud: 04.07.2025
Kõik iLive'i sisu vaadatakse meditsiiniliselt läbi või seda kontrollitakse, et tagada võimalikult suur faktiline täpsus.
Meil on ranged allhanke juhised ja link ainult mainekate meediakanalite, akadeemiliste teadusasutuste ja võimaluse korral meditsiiniliselt vastastikuste eksperthinnangutega. Pange tähele, et sulgudes ([1], [2] jne) olevad numbrid on nende uuringute linkideks.
Kui tunnete, et mõni meie sisu on ebatäpne, aegunud või muul viisil küsitav, valige see ja vajutage Ctrl + Enter.
Wiskott-Aldrichi sündroomi esmavalikuks on vereloome tüvirakkude siirdamine (HSCT). Wiskott-Aldrichi sündroomiga patsientide elulemus pärast HLA-identsetelt õdedelt-vendadelt HSCT-d on kuni 80%. Siirdamine HLA-identsetelt mittesugulastelt doonoritelt on kõige efektiivsem alla 5-aastastel lastel. Erinevalt HLA-identsetelt doonoritelt tehtud HSCT-st ei ole osaliselt sobitatud (haploidentsete) sugulastelt tehtud HSCT tulemused olnud nii muljetavaldavad, kuigi paljud angoorakasvatajad teatavad 50–60% elulemusest, mis on üsna vastuvõetav, arvestades haiguse halba prognoosi ilma HSCT-ta.
Splenektoomia vähendab verejooksu riski, kuid on seotud suurenenud sepsise riskiga. Splenektoomia tulemusel suureneb ringlevate trombotsüütide arv ja nende suurus.
Kui Wiskott-Aldrichi sündroom diagnoositakse sünnieelselt, siis koljusisese verejooksu ohu tõttu on soovitatav sünnitus keisrilõike teel.
Trombotsüütide ülekandeid tuleks vältida, välja arvatud juhul, kui patsiendil on tõsine surmaoht ja verejooksu saab konservatiivselt kontrolli all hoida. Kesknärvisüsteemi hemorraagiad nõuavad kohest trombotsüütide ülekannet. Trombotsüüte ja teisi verepreparaate tuleks enne transfusiooni kiiritada, et vältida transplantaadi-peremehe vastu suunatud haigust.
Kuna Wiskott-Aldrichi sündroomiga patsientidel on paljude antigeenitüüpide suhtes häiritud antikehade tootmine, on sagedaste infektsioonidega patsientidele näidustatud profülaktiline ravi intravenoosse immunoglobuliiniga (IVIG). Kuna seerumi immunoglobuliinid lagundatakse kiiresti, võib IVIG optimaalne profülaktiline annus ületada tavapärast 400 mg/ng/kuus ja infusioone võib manustada sagedamini, näiteks üks kord iga 2-3 nädala järel.
Ekseem, eriti raske ekseem, võib vajada keerulist ravi antibiootikumidega. Steroidsed salvid ja kreemid on ekseemi ravis tavaliselt tõhusad, kuid mõnikord võib olla vajalik lühike süsteemsete steroidide kuur. Sageli parandavad antibiootikumid ekseemi sümptomeid, mis näitab, et selle tekkes on osalenud bakteriaalne tegur. On vaja arvestada toiduallergiate esinemisega ja vastavalt sellele kohandada toitumist.
Autoimmuunse komponendi tekke korral võivad IVIG ja süsteemsete steroidide suured annused anda positiivse tulemuse, seejärel saab steroidide annust vähendada.
Prognoos
Wiskott-Aldrichi sündroomiga patsientide keskmine eluiga ilma HSCT-ita oli varem 3,5 aastat, praegu on see 11 aastat, kuid enamik patsiente elab üle 20 aasta. Kahjuks suureneb elu kolmandal kümnendil pahaloomuliste kasvajate, eriti lümfoomide tõenäosus märkimisväärselt. Pärast edukat HSCT-i paranevad patsiendid täielikult, neil ei esine infektsioone, verejookse ega autoimmuunhaigusi ning praegu ei ole pahaloomuliste haiguste esinemissageduse suurenemist täheldatud.